Ученые восстановили зрение слепым детям
В ходе клинического исследования 11 детей получили лечение, и уже через несколько недель после процедуры у всех отмечены значительные улучшения, сообщает издание New Atlas.
Дети страдали от тяжелой формы дистрофии сетчатки LCA4, вызванной мутацией в гене AIPL1, что приводило к ограниченному зрению лишь до восприятия света. Для лечения им были введены функциональные копии гена непосредственно в сетчатку глаза. Препарат обеспечивает доставку исправленного гена AIPL1 в фоторецепторы, восстанавливая их способность преобразовывать свет в электрические сигналы.
На первом этапе терапии четыре детей получили лечение только на один глаз. Через четыре недели их зрение проверили с помощью различных тестов, включая слежение за светом, перемещение предметов и ориентацию в пространстве. Анализ показал, что обработанный глаз стал воспринимать изображения, в то время как нетронутый глаз оставался полностью слепым.
Следующая группа из семи детей получила терапию сразу на оба глаза. Их наблюдения продолжаются, но предварительные результаты выглядят столь же успешными. Специалисты отмечают, что восстановление зрения положительно сказалось не только на восприятии окружающего мира, но и на общем развитии детей – улучшились их общение, поведение и социальная адаптация.
Терапия уже получила статус орфанного препарата от FDA и Европейской комиссии, что открывает путь к ее официальному одобрению и внедрению в клиническую практику. Исследователи надеются, что этот метод станет основой для лечения других форм наследственных заболеваний зрения.
Источник и фото - lenta.ru
Больше новостей на сайтах Медиахолдинга
