Обнаружен масштабный побочный эффект от CRISPR

Исследование, опубликованное в журнале Nature Biotechnology, проведенное учеными Швейцарской высшей технической школы Цюриха, выявило, что применение молекулы AZD7648, используемой для увеличения точности редактирования генов при помощи CRISPR-Cas9, вызывает значительные побочные эффекты.

Блокируя механизм быстрой репарации ДНК, молекула AZD7648 способствует активации гомологически-направленной репарации (HDR) — более точного процесса восстановления генетического материала. Этот метод позволяет ученым точечно редактировать геном, встраивая необходимые участки ДНК в строго определенные области, что открывает перед ними огромные перспективы в области лечения различных заболеваний.

Однако, несмотря на потенциал методики, важно учитывать возможные негативные последствия применения молекулы AZD7648 и тщательно изучать ее воздействие на организм в целом, чтобы минимизировать риск возникновения нежелательных эффектов при генном редактировании.

Новые исследования в области эффективности AZD7648 показали, что ученые применили метод CRISPR-Cas9 для проверки эффективности этого препарата. Этот метод позволяет точно разрезать ДНК в определенном месте, после чего активировать HDR для восстановления разрыва с высокой точностью. Первоначальные результаты исследований свидетельствуют о высокой эффективности и точности метода, что привлекло внимание к новому подходу.

Однако, последующие наблюдения выявили неожиданные эффекты в результате применения AZD7648. В значительной части клеток были обнаружены массовые генетические изменения, такие как делеции тысяч оснований ДНК, разрывы целых плеч хромосом и хромосомные транслокации. Эти изменения делают геном нестабильным, что может привести к непредсказуемым последствиям для здоровья клеток и организма в целом. Такие результаты подчеркивают важность дальнейших исследований и осторожного подхода к применению новых методов в медицине.

Исследователи, проведя тщательный анализ ДНК, расширили свои исследования, не ограничиваясь только редактированным участком. В результате этого анализа были обнаружены обширные повреждения, которые ранее не были замечены в предыдущих экспериментах, фокусировавшихся на локальных изменениях. Эти выводы были подтверждены другими независимыми группами ученых, которые также опубликовали свои исследования.

Такие результаты исследования указывают на необходимость разработки более безопасных подходов. Вместо использования одной молекулы для активации HDR, исследователи планируют провести испытания с комбинацией веществ, которая поможет минимизировать побочные эффекты. Это может быть важным шагом в развитии технологии редактирования генома, чтобы обеспечить более точные и безопасные результаты.

Генная терапия на основе CRISPR-Cas9 продолжает привлекать внимание медицинского сообщества, несмотря на неудачу с AZD7648. Этот инновационный метод уже доказал свою эффективность в клинической практике и остается одним из самых перспективных направлений в современной медицине.

С использованием CRISPR-Cas9 ученые могут точечно изменять геном человека, устраняя генетические дефекты и открывая новые возможности для лечения ряда заболеваний.

Потенциал генной терапии на основе CRISPR-Cas9 не ограничивается только лечением генетических заболеваний. Ее применение может расшириться до борьбы с онкологическими заболеваниями, инфекционными патологиями и другими серьезными состояниями.