Ученые восстановили зрение слепым детям
Ученые из Великобритании успешно применили генную терапию для восстановления зрения у детей с редким наследственным заболеванием сетчатки. В ходе клинического исследования, в котором участвовали 11 детей, уже через несколько недель после лечения были зафиксированы значительные улучшения, как сообщает издание New Atlas.
Дети страдали от тяжелой формы дистрофии сетчатки LCA4, вызванной мутацией в гене AIPL1, что приводило к ограниченному зрению лишь восприятием света. Для лечения им были введены функциональные копии гена непосредственно в сетчатку глаза. Этот препарат обеспечивает доставку исправленного гена AIPL1 в фоторецепторы, восстанавливая их способность преобразовывать свет в электрические сигналы.
На первом этапе терапии четыре ребенка получили лечение только на один глаз. После четырех недель проведения различных тестов, включая слежение за светом, перемещение предметов и ориентацию в пространстве, было выявлено, что обработанный глаз стал воспринимать изображения, в то время как нетронутый глаз оставался полностью слепым.
Следующая группа из семи детей получила терапию сразу на оба глаза. Их результаты наблюдений еще анализируются, но предварительные данные выглядят столь же успешными. Специалисты отмечают, что восстановление зрения положительно сказалось не только на восприятии окружающего мира, но и на общем развитии детей – улучшились их общение, поведение и социальная адаптация.
Терапия уже получила статус орфанного препарата от FDA и Европейской комиссии, что открывает путь к официальному одобрению и внедрению в клиническую практику. Исследователи надеются, что этот метод станет основой для лечения других форм наследственных заболеваний зрения.
Больше новостей на сайтах Медиахолдинга
